Im Vereinigten Königreich schätzt man die Zahl der Menschen, die für eine Behandlung infrage kommen auf maximal 2000. Der Mainstream jubelt dennoch und spricht von einem "historischen Tag in der Wissenschaft und Medizin“. Beiden Krankheiten liegen Fehler im Gen für den roten Blutfarbstoff, dem Hämoglobin, zugrunde. Mit dem Austausch des genetischen „Fehlers“ gegen einen „normalen“ Genabschnitt würde der eisenhaltige Proteinkomplex in den roten Blutkörperchen wieder ohne Beeinträchtigung Sauerstoff transportieren.

Die Sichelzellkrankheit kann zu schweren Schmerzanfällen, ernsthaften und lebensgefährlichen Infektionen und einem als „Blutarmut“ bezeichneten Mangel an Sauerstoff im Blut führen. Patienten mit Beta-Thalassämie leiden ebenfalls daran und benötigen häufig Bluttransfusionen in Abständen von drei bis fünf Wochen. Aber ist die Biologie so einfach zu korrigieren? Und vor allem, warum hat die Natur überhaupt diese „Fehler“ begangen?

Dafür resistenter gegen Malaria

Der abweichende Bauplan für das Hämoglobin beinhaltet bei der Sichelzellenkrankheit durchaus eine Strategie. Die Träger der Hämoglobinvariante leiden zwar unter einem eingeschränkten Transport für Sauerstoff im Blut, sind aber resistenter gegenüber der Malaria. Dies hat dafür gesorgt, dass die genetischen Varianten nicht längst auf dem Müllhaufen der Evolution gelandet sind. Eine Korrektur dieses „Fehlers“ hat also keineswegs nur Vorteile. Der günstige Effekt bei der Malaria verpufft aber, wenn die Menschen ihren angestammten Wohnort verlassen und in kühlere Territorien abwandern.

Bei der Sichelzellanämie und der Beta-Thalassämie handelt es sich jeweils um den äußerst seltenen Fall, dass Krankheitssymptome auf eine Punktmutation zurückgeführt werden können. Daher rührt die gesteuerte Medienaufmerksamkeit. Eine Umprogrammierung Kranker ist allerdings nicht so einfach wie bei einem PC. Der „abnormale“ Genabschnitt muss aus möglichst allen Zellen entfernt und an gleicher Position durch die „normale“ Abfolge der genetischen Basenpaare ersetzt werden. Und dies muss in möglichst allen Stammzellen erfolgen, die das Hämoglobin produzieren.

Radikalkur und Chemotherapie

Die Maßnahme wird zwar bei beiden Blutkrankheiten dadurch erleichtert, dass man dem Patienten Knochenmark entnehmen und die Stammzellen außerhalb des Körpers der Manipulation unterziehen kann, aber damit ist noch kein Kranker runderneuert. Man muss nach der Entnahme von ausreichend Stammzellen die verbliebenen Stammzellen mit der Mutation vollständig beseitigen! Dies erfordert eine Radikalkur, bei der man durch Bestrahlung und Chemotherapie die Zellen im gesamten Knochenmark auslöscht. Erst dann können die behandelten Stammzellen wieder infundiert werden. Selbstredend ist der Behandelte in höchster Lebensgefahr bis die neuen Stammzellen ihre Arbeit aufnehmen. Nicht nur der Sauerstofftransport ist beeinträchtigt. Alle immunkompetenten Zellen fehlen für eine gewisse Zeit, so dass tödliche Infektionen drohen.  

Es handelt sich um eine Knochenmarktransplantation mit allen Risiken – nur dass Spender und Empfänger dieselbe Person sind und das Risiko einer Abstoßung entfällt. Eine mehrwöchige Isolierung auf einer spezialisierten Intensivstation ist unabdingbar. Ob die Manipulation lebenslang Bestand hat, ist ungewiss. Von 28 Patienten mit der Sichelzellkrankheit, die in einer klinischen Studie mit dem Medikament behandelt wurden, seien bisher 97% über ein Jahr frei von schweren Schmerzanfällen und bei 39/42 der Beta-Thalassämie-Patienten hätte für mindestens zwölf Monate auf Bluttransfusionen verzichtet werden können. Die längsten Nachbeobachtungen reichen allerdings nur über vier Jahre. Niemand weiß, ob die manipulierten Stammzellen die gleiche Lebensdauer wie die angeborenen Zellen haben?

Unerwünschte Nebenwirkungen in DNA

Und dann funktioniert die sogenannte Genschere CRISP/Cas nicht so einfach wie eine Bastelschere zum Ausschneiden von Papierformen. Ein Anwender am Universitätsklinikum Regensburg gibt zu bedenken: "Wir können nicht zu 100% sicherstellen, dass durch die Genschere nicht auch andere DNA-Abschnitte verändert werden." Unerwünschte Wirkungen können erheblich sein. Aufgrund der hohen Kosten und begrenzten Ressourcen kommt die Behandlung in absehbarer Zeit nur für eine sehr begrenzte Zahl von Patienten in Frage.

Der durch die Investoren beflügelte Hype für jede Art von genetischen Manipulationen, der durch die „Covid-19-Impfungen“ für Gengläubige einen schweren Dämpfer erlitten haben sollte, verführt staatliche Stellen weiterhin zu Förderungen vager Hoffnungen ohne fertiges Produkt. So hat jüngst ein hessisches Startup-Unternehmen den Gründerpreis erhalten und wurde 193 Bewerbern aus unterschiedlichen Branchen vorgezogen. Die Auszeichnung wurde für eine alternative Genschere ausgesprochen, die sich „gezielt gegen onkogene Nukleinsäuresequenzen“ richten würde. Allerdings gibt es keine so einfach wie beim Hämoglobin lokaliserbaren und bekämpfbaren „Krebsgene“. Das Krankheitsbild ist komplexer. Mit dem Abtöten von Krebszellen durch den Abbau des Genoms der Krebszelle ist es nicht getan. Sonst würden Chemotherapien heilen.

Man sollte sich immer vor Augen halten, dass in die Gentechnik ebenso Geldberge investiert wurden wie seinerzeit in die Kernforschung. Diese Investitionen sind verloren, wenn die Erfolge ausbleiben. Eine Zeitlang kann man diese herbeireden, wie seinerzeit bei der Kernfusion, die bis heute keinen Energiebeitrag liefert.

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